细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下三个方面：（1）替换：用正常的基因替换引起疾病的基因；（2）失活：使功能异常的基因失去活性；（3）插入：向体内引入一个新的或者经过修改过的基因。 截止目前，全球共有19款细胞与基因治疗药物已经获批上市，包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。第一款基因治疗药物于2003年在中国上市，有两款药物Zalmoxis和Glybera已经黯然退出市场。CAR-T疗法Kymriah、Yescarta和基因疗法Zolgensma等自上市以来，销售额增长可观，市场渗透率逐步提升，根据诺华2021年中报披露，Zolgensma在2021年上半年的销售额更是达到了6.34亿美元，同比增长69.07%。据Drug Discovery Today披露，自2017年开始全球细胞与基因治疗产品商业化进程持续加快，预测到2022年将有40款细胞与基因治疗产品批准上市。 体外治疗指从病人体内获得细胞，在体外系统中经过基因操纵后再输回病人体内的治疗方式。这类治疗通常需要一个能递送基因并且整合进基因组的载体（例如慢病毒载体、逆转录病毒载体等），并且依赖于能用来进行一系列细胞操作的先进设备。体外基因治疗主要包括两大方面，针对T细胞的疗法和针对造血干细胞的疗法。其中发展最为成熟的为CAR-T细胞治疗，诺华的Kymriah、Kite的Yescarta和Tecartus、Juno的Breyanzi以及Celgene的Abecma近几年都已获批上市。国内复兴凯特的阿基伦塞注射液也已获批上市，药明巨诺的瑞基仑赛注射液预计将于今年下半年获批成为第二款国内CAR-T疗法。