新药研发周期长、失败率高。一款新药的平均开发时间为 10-15 年，5000-10000 个临床前候选化合物中，只有 5 个能进入临床试验阶段，最终只能有 1 种药物可以通过审批上市销售。目前，由于疾病复杂度提升、监管趋严、患者招募困难等原因，新药研发周期被进一步拉长，德勤研究表明，新药研发临床阶段耗时在不断上升，由 2014 年的 6.15 年增加至2020 年的 7.14 年。新药研发期的拉长增加了企业研发投入，缩短了上市后的专利保护期（美国、日本、中国对于新药的专利保护期均为 20 年），减少了预期的销售收入。 新药研发成本上升、投资回报比下降。德勤研究表明，长期以来，新药研发的平均成本不断上升，由 2013 年的 13.27 亿美元逐年增长至 2020 年的 24.42 亿美元，与此同时，新药研发投资回报率不断走低，2019 年下降至 1.6%的历史低位，全球新药研发竞争残酷。德勤测算 2020 年 ROI 回升至 2.5%，主要有两个原因：第一，2020 年统计公司的新增管线数量为 45 个，数量较 2019 年的 59 个新增管线有所下降，前期投入降低；第二，统计公司的现有管线的有效临床试验数据提升管线价值，拉升整体预期回报。 专利到期导致利润大幅下降。经过 10-15 年的艰难研发后，药品进入上市销售的商业化阶段，在专利独占期内，新药销售额非常可观，但是专利过期后，药物的销售额往往会大幅下降，遭遇“专利悬崖”。治疗心脑血管疾病的“千亿美元”药物立普妥上市后，成为连续十年全球销量第一的药品，取得了巨大的商业成功，但 2009 年专利到期后，于 2012 年销售额骤降。Evaluate pharma 统计，2022 年将是全球创新药专利到期的高峰，有价值 400亿美元的药物将受到影响，潜在损失达 160 亿美元。