【行业】基因治疗大时代一马当先(39页)
基因细胞治疗行业处于快速发展期。弗若斯特沙利文预测,2025 年全球基因治疗市场规模将突破 300 亿美元,2020-2025 年 CAGR 达 68.63%;中国基因治疗市场规模扩容迅速,2025 年将达 178.9 亿元,2020-2025 年 CAGR 为 275.37%。市场规模迅速膨胀衍生强烈研发需求。Pharmaprojects 统计显示,截至 2021 年 5 月,全球共有 1745 个基因细胞治疗药物在研,70%以上处于临床前阶段。继小分子、抗体类药物后,基因细胞治疗有望引导下一代治疗技术浪潮。
基因治疗药物极具商业化前景。目前全球已有超过 20 款基因治疗药物获批上市,按种类可分为 mRNA 疗法、小核酸药物疗法、基因编辑疗法等。基因治疗领域代表产品诺华Zolgensma 和渤健 Spinraza 均用于罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA),全球患者仅 6 万人左右。Zolgensma(AAV9 载体携带 SMN1 基因)在 2021 上半年实现营收 6.34 亿美元,同比增长 69.07%;Spinraza(SMN2 反义寡核苷酸)已实现超 77 亿美元的累计销售。
深耕基因治疗 17 载,系列产品持续输出。诺思兰德创立 17 年以来积极建设自主研发平台,充分发挥创始人团队在生物工程药物研发方面的经验积累,在基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、生物纯化等方面已建立技术优势。7 款基因治疗产品研发项目正在顺利推进,重点产品 NL003 已迈入 III 期临床阶段。


