【行业】医药-CGT风云正起看好CGT外包服务(25页)

细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种,一种是细胞治疗,主要涉及体外治疗,将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内,从而达到治疗的效果;另一种是基因治疗,主要涉及体内治疗,将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内,然后在基因层面治疗调控蛋白的表达,从而达到治疗疾病的目的。

CGT 未来发展潜力大,具备疗效久、靶点多等优势。细胞与基因治疗是继小分子、大分子后又一重磅药物类型,具备多种优势,未来发展潜力巨大。CGT 主要优势有:1)单次治疗的疗效持久;2)靶点多,可以覆盖难治性疾病。主要特点有:1)以基因治疗载体为核心,工艺开发和质控难度大;2)与基因等基础研究联系紧密;3)对 CDMO 的依赖程度更高。

CGT 历经多年发展,新药陆续获批上市。CGT 的发展与分子生物学、基因组学等基础科学的发展密切相关。自 1953 年 DNA 双螺旋结构提出和1972 年首次提出基因治疗的概念,CGT 行业不断发展。2003 年,全球首个基因治疗药物重组人 p53 腺病毒注射液(今又生)在中国获批,后续多个 CGT 产品陆续获批。目前,FDA 已批准 8 个基因治疗药物,其中 5 个为 CAR-T,2 个为病毒载体疗法,1 个为溶瘤病毒疗法。中国于 2021 年 6月获批复星凯特的 CAR-T 产品阿基仑赛注射液,于 2021 年 9 月获批药明巨诺的 CAR-T 产品瑞基仑赛注射液。

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