【行业】细胞基因治疗-CAR-T血液瘤进收获期(66页)

细胞和基因治疗(cell & gene therapy,CGT)基于中心法则起效,可能是最终的解决方案:基因表达的过程主要是基于DNA合成出RNA,再基于RNA合成出蛋白质,小分子*和单抗影响已生成的蛋白质发挥功能,而细胞基因治疗从上游调节蛋白质的生成和功能。

免疫细胞治疗是利用人体免疫细胞治疗疾病的疗法。通常做法是提取自体或异体免疫细胞,在体外进行扩增或改造增强后,再将细胞回输至患者体内发挥其免疫杀伤能力。

相比于传统小分子、抗体类药物,细胞疗法是“活”的药物,在血液肿瘤中表现了一针见效的优异潜力。但同时,细胞治疗生产过程个性化,也存在如自体细胞制备成本高、回输细胞引起的细胞因子释放综合征等副反应、脱靶毒性、实体瘤疗效有待验证等问题。

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