细胞和基因治疗（cell & gene therapy，CGT）基于中心法则起效，可能是最终的解决方案：基因表达的过程主要是基于DNA合成出RNA，再基于RNA合成出蛋白质，小分子*和单抗影响已生成的蛋白质发挥功能，而细胞基因治疗从上游调节蛋白质的生成和功能。 免疫细胞治疗是利用人体免疫细胞治疗疾病的疗法。通常做法是提取自体或异体免疫细胞，在体外进行扩增或改造增强后，再将细胞回输至患者体内发挥其免疫杀伤能力。 相比于传统小分子、抗体类药物，细胞疗法是“活”的药物，在血液肿瘤中表现了一针见效的优异潜力。但同时，细胞治疗生产过程个性化，也存在如自体细胞制备成本高、回输细胞引起的细胞因子释放综合征等副反应、脱靶毒性、实体瘤疗效有待验证等问题。