疫情催化，资本助力，RNA 疗法发展加速。RNA 疗法相关的药物开发历史可追溯到 1978 年，经过四十多年的发展，已经有十余个小核酸药物上市，数百个小核酸药物三期临床记录。在新冠大流行期间，新冠 mRNA 疫苗得到广泛应用，再次让针对 RNA 开发的药品进入人们的视线。核酸药物，理论上知道目标 RNA 的序列，根据碱基互补配对原则设计对应的核酸序列，即可以得到可以特异性靶向目标的药物。与小分子、大分子药相比，核酸药物的研发生产过程更加省时、便捷，近年来受到了越来越多的药厂青睐，随着核酸药物的研发集中进入到三期／注册性临床阶段，我们认为，核酸药物的拐点将至。我们特此梳理 RNA 疗法行业发展前景，在前期发布《技术及应用不断突破，mRNA 疫苗前景广阔》后，再次聚焦小核酸药物的投资机会。 小分子化药、抗体药后，核酸药物有望成为第三大类型药物。与小分子化药、抗体药物相比，小核酸药物拥有更加广泛的靶点选择范围，成药概率更高。传统小分子药物的主要局限性是它只针对某些特定的蛋白质，即使是特异性结合的单抗，也是靶向细胞表面受体。相较而言，siRNA 和 miRNA理论上可以调控所有转录过程中涉及的 RNA，为疾病治疗开辟了一种全新的治疗方法。核酸药物的开发曾因核酸的不稳定性、生物利用度低、递送困难等因素导致发展缓慢，但现阶段新的化学修饰和新型递送系统大大改善了核酸性质的不稳定，可成药性大大提高，有望掀起继小分子化药、大分子抗体后的第三类开发药物浪潮。 全球研发热情高，大型 MNC 纷纷布局。RNA 疗法的发展潜力也越来越受到资本的关注，根据《RNA therapeutics on the rise》数据可知，RNA 疗法相关公司，不论是在一级市场的融资金额还是二级市场中的市值表现，都在迅速增加；研发寡核苷酸的上市公司市值自 2005年到 2020 年增加了 94.2%。三家 mRNA 代表企业，Moderna、BioNTech、CureVac 自 2015 年以来共吸引了 28 亿美元的私人投资。从 2017 年开始，RNA 相关小分子开发公司融资金额开始变多。